Pirmasis kamieninių ląstelių vaistininis preparatas Europos Sąjungoje?

Europos vaistų agentūra rekomendavo registruoti pažangios terapijos vaistinį preparatą Holoclar – pirmąjį kamieninių ląstelių vaistinį preparatą Europos Sąjungoje. Holoclar skirtas suaugusių pacientų fizikinių arba cheminių akių nudegimų sukeltam vidutinio sunkumo ir sunkaus limbo kamieninių ląstelių trūkumui gydyti. Tai pirmasis vaistas, skirtas gydyti LKLT, retą akių būklę, kuri gali sukelti aklumą.

Kai kuriais atvejais Holoclar gali būti alternatyva ragenos transplantacijai. (Asociatyvi nuotr.)

Kai kuriais atvejais Holoclar gali būti alternatyva ragenos transplantacijai. (Asociatyvi nuotr.)

 

Kamieninės ląstelės veikia kaip atkuriamoji organizmo sistema. Limbo kamieninės ląstelės yra akies limbe – zonoje, kur junginės (akies baltymo) epitelis pereina į ragenos (skaidrios priekinės akies dalies) epitelį. Šios ląstelės yra svarbios išorinio ragenos audinio (ragenos epitelio) regeneracijai ir atkūrimui. Jų netenkama dėl fizikinių ir cheminių nudegimų. LKLT paplitimas Europoje yra maždaug 3,3 atvejai 100 000 žmonių. LKLT požymiai yra skausmas, fotofobija (skausmingas jautrumas šviesai), uždegimas, ragenos neovaskuliarizacija (perteklinis kraujagyslių įaugimas į rageną), ragenos skaidrumo sumažėjimas, ir galiausiai – aklumas.

Holoclar yra gyvo audinio atitikmuo, skirtas transplantacijai į pažeistą akį (arba į abi akis), pašalinus pakitusį ragenos epitelį. Preparatas gaminamas iš bioptato, paimto iš paciento nepažeisto ragenos ploto (mažiausiai 1-2 mm2) ir užauginamas laboratorijoje naudojant ląstelių kultūrą.

Kai kuriais atvejais Holoclar gali būti alternatyva ragenos transplantacijai. Nustatyta, kad Holoclar padidina sėkmingos ragenos transplantacijos tikimybę, kai akių pažeidimas labai didelės apimties. Jis  sumažina atmetimo riziką, lyginant su donoro audinio transplantatu, bei leidžia išvengti chirurginės operacijos, nes ląstelėms surinkti biopsija imama iš mažo plotelio. Tai sumažina sveikos akies pažeidimo riziką. Todėl Holoclar gali tikti ir tada, kai abi akys pažeistos vidutinio sunkumo arba sunkaus LKLT.

Europos Komisijai patvirtinus EVA rekomendaciją, vaistas bus įrašytas į Bendrijos vaistinių preparatų registrą.

 

Šaltinis: VVKT

Palikite komentarą